Die Morbus Pompe Behandlung erfordert immer eine Kombination aus verschiedenen Therapieansätzen: Neben der spezifischen medikamentösen Behandlung sind weitere auf die Krankheitssymptome bezogene Behandlungen erforderlich.
Abb.: Ansätze für die Behandlung von Morbus Pompe
Ursache des Morbus Pompe ist eine reduzierte Aktivität des Enzyms saure α-1,4-Glukosidase (GAA, saure Maltase). Infolgedessen akkumuliert Glykogen in Muskelzellen und führt zu einer zunehmenden Muskelschwäche und einer irreversiblen Schädigung des Muskelgewebes.1 Eine medikamentöse Therapie ist bei jeder Verlaufsform indiziert. Hier wird die fehlende α-1,4-Glukosidase mittels regelmäßiger Infusionen durch ein rekombinant hergestelltes Enzym ersetzt.2 Diese Form der Morbus Pompe-Behandlung kann den Krankheitsverlauf positiv beeinflussen, aber Morbus Pompe nicht heilen.
Hier erhalten Sie weitere Informationen zur spezifischen Therapie und zu den Daten der klinischen Studien bezgl. Wirksamkeit und Sicherheit.
- Kishnani PS et al. Genet Med 2006; 8: 267-288
- Van der Ploeg AT et al. Eur J Neurol 2017; 24: 768-e31
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